Paprastai cistine fibroze sergantys žmonės miršta nesulaukę keturiasdešimties metų, nes gleivės užkemša ir pažeidžia plaučius, dėl ko žmogus yra mažiau atsparus infekcijoms.
Didelio masto tyrime, kuris buvo aprašytas žurnale „New England Journal of Medicine“, dalyvavo 1108 pacientai. Jo metu nustatyta, kad dviejų vaistų derinys padeda ištaisyti genetines klaidas, kurios sukelia šia ligą. Toks gydymas gali pailginti pacientų gyvenimo trukmę, sako medikai.
Cistine fibroze sergančių žmonių DNR yra klaidų, kurias jie paveldi iš tėvų. Iš esmės tai yra defektai, kurie pakenkia mikroskopiniam mechanizmui, atsakingam už druskos ir vandens lygį plaučių sienelėje, dėl kurių susidaro tirštos gleivės, darančios žalą plaučiams.
Antibiotikai padeda užkirsti kelia infekcijoms, o specialūs vaistai skystina gleives. Tačiau niekas nepadeda išspręsti pradinės problemos. O dabar mokslininkai nustatė, kad dviejų vaistų – lumakaftoro ir ivakaftoro – kombinacija padeda atkurti minėtą mikroskopinį mechanizmą.
Tyrimo metu buvo nustatyta, kad 24 savaites abu vaistus gėrusių pacientų plaučių būklė gerokai pagerėjo. Medikai taip pat teigia, kad pagerėjo ir cistinės fibrozės pacientų žarnyno būklė, todėl jiems pavyko priaugti svorio.
„Tai yra džiugius dalykas, kuris rodo, kad realiai galima ištaisyti defektus, kurie sukelia cistinę fibrozę, – BBC sakė Europinei tyrimo daliai, kuri buvo vykdoma Karalienės universitete Belfaste, vadovavęs profesorius Stuartas Elbornas. – Tai gali tapti fundamentaliu cistinės fibrozės gydymo būdu. Pradėję gydyti vaikus mes galime užkirsti kelia ligos progresavimui, jeigu ankstyvame amžiuje ištaisysime defektus. Ar tai padės pailginti cistine fibroze sergančių žmonių gyvenimo trukmę? Mes manome, kad tai yra labai tikėtina, tačiau kol kas negalima užtikrintai to pasakyti.“
Tačiau būtina pabrėžti, kad egzistuoja daug DNR defektų, dėl kurių išsivysto cistinė fibrozė. Minėtų dviejų medikamentų vartojimas veiktų maždaug 50 proc. atvejų. O vartojamas tik vienas iš minėtų vaistų gali padėti ištaisyti nedidelę dalį DNR klaidų. Likusiai daliai pacientų, deja, reikia ieškoti kitokio gydymo.
„Šie rezultatai atveria naują frontą kovoje su cistine fibroze, – tyrimo rezultatus komentavo labdaros organizacijos „Cystic Fibrosis Trust“ už tyrimus atsakinga direktorė Janet Allen. – Ši kombinacinė terapija yra labai reikšminga gydymo galimybė, kuri pagerins daugelio pacientų gyvenimą. Tikimės, kad moksliniai tyrimai šia linkme leis dar labiau priartėti prie individualizuoto medikamentinio gydymo.“
