Šio darbo pagrindas yra technologija, kuri jau pakrikštyta kaip „didžiausias šimtmečio atradimas biotechnologijų srityje“. Ji mokslininkams suteikė galimybę žmogaus genomą modifikuoti tada, kai jis buvo dar tik embrione.
Jeigu darbai bus tęsiami, ilgainui mokslas įgis sugebėjimą modifikuoti ne tik žmogaus matomas savybes koduojančią genetinę medžiagą, bet ir pakeisti jų vėlesnėms kartoms perduodamus genus, pašalinti „blogus“ genetinio kodo fragmento (ir galbūt pridėti „gerų“). Kitaip tariant, žmogus turi galimybę perimti evoliucijos valdymą iš atsitiktinumo į savo rankas.
Nors tyrimo perspektyvos yra potencialiai milžiniškos, jis dar iki rezultatų publikavimo, tik pasklidus gandams, kad Kinijos mokslininkai kažką bando šioje srityje, susidūrė ir su etine priešprieša: sunerimę mokslininkai publikavo tekstą, kuriuo aiškino, kad žmogaus genomo tokiu būdu niekas modifikuoti neturėtų tol, kol neišmoksime geriau suprasti savo veiksmų pasekmių.
Tačiau balandžio 18 d. žurnale „Protein and Cell“ publikuotas mokslinis straipsnis, kurio pagrindinis autorius yra genų funkcijų tyrėjas Junjiu Huangas iš Sun Yat-sen universiteto, parodė, kad darbas jau yra atliktas. Be to, šaltiniai iš Kinijos leidiniui „Nature News“ atskleidė, jog yra bent keturios nepriklausomos grupės „siekiančios modifikuoti žmogaus embrionų genus“.
J. Huangas su kolegomis bandė modifikuoti geną tolesniam naudojimui netinkamuose embrionuose, kurių genai būtų lėmę mirtiną kraujotakos sistemos sutrikimą. Bet jie tyrimo ataskaitoje pažymėjo, kad buvo susidurta su rimtais iššūkiais, kas reiškia, kad iki metodų klinikinio pritaikymo dar teks įveikti ne vieną reikšmingą kliūtį.
Genų modifikavimui panaudota technologija CRISPR gali aptikti baltymų defektus koduojančius DNR fragmentus ir juos pašalinti ar netgi pakeisti tokiais DNR fragmentais, kurie nesukelia mirtinų ligų. Genų modifikavimo rezultatas nebūtinai bus toks, kokio tikimasi: CRISPR tikslumas kol kas dar labai mažas.
J. Huangas su kolegomis sėkmingai pageidaujamą DNR fragmentą įsodino tik į „mažą dalį“ iš 28 embrionų, kuriems buvo atliktas sėkmingas „splaisingas“ (tyrimui buvo paimti 86 embrionai, iš jų bandymui atrinkti 54 iš 71 gyvbingo). Taip pat mokslininkai aptiko „stebėtinai didelį mutacijų dėl genetinių modifikacijų kiekį“, rašo „Nature News“.
J. Huangas šiam leidiniui sakė, kad tuo metu tyrimus nutraukė, nes žinojo, kad norint atlikti panašius darbus klinikinėje aplinkoje, sėkmės tikimybė turėtų būti kur kas artimesnė 100 procentų.
Kitaip tariant, norint genų modifikavimą taikyti klinikinėje aplinkoje, mums reikia išmokti kur kas tiksliau naudoti CRISPR. Tačiau tai yra itin sparčiai besivystanti technologija.
Ir nors kinų mokslininkai dirbo su embrionais, iš kurių negalėjo išsivystyti gyvybingi kūdikiai, kai kurie kritikai tikina, kad žmogaus genomo modifikavimas, žmogaus embriono DNR keitimas yra etiškai abejotinas dalykas, nes šis darbas gali paskatinti aktyvesnį CRISPR technologijos taikymą žmogui. Gyvybingų embrionų modifikavimas ateities kartas galėtų paveikti neprognozuojamai, o kai kurie mokslininkai ragina prieš imantis veiksmų geriau išanalizuoti perspektyvas.
Visgi, nepaisant kritikos ir daugelio specialistų tikinimo, kad dar nesame tam pasiruošę, mokslininkai sutaria, kad ši technologija yra neįkainojama. Pavyzdžiui, CRISPR gali padėti iš žmonijos genomo pašalinti tokias sunkias genetines ligas, kaip pjautuvinė anemija, Huntingtono liga ir cistinė fibrozė.
Kai kurie mokslininkai bijo, kad išmokus genus „remontuoti“ tiksliai, metodas neišvengiamai bus pradėtas naudoti „žmonių su specifinėmis pageidaujamomis savybėmis dizainui“.
J. Huangas žurnalistams sakė, kad jo tyrimo ataskaitą žurnalai atmetė „Science“ ir „Nature“ atmetė „iš dalies dėl etinių prieštaravimų“.
Dabar Kinijos mokslininkas grįš prie bandymų su gyvūnų modeliais – jis stengsis didinti CRISPR technologijos tikslumą.
